Koja se istraživanja provode na cističnoj fibrozi?
1. Razumijevanje osnovne biologije CF-a:
- Proučavanje funkcije CFTR proteina i kako mutacije utječu na njegovu funkciju.
- Istraživanje molekularnih mehanizama na kojima se temelji razvoj i progresija CF.
- Istraživanje uloge upale i imunoloških odgovora u CF.
2. Razvoj novih terapija:
- Procjena učinkovitosti potencijalnih novih lijekova za ispravljanje ili poboljšanje CFTR funkcije, kao što su CFTR modulatori.
- Istraživanje pristupa genskoj terapiji za uvođenje funkcionalne kopije CFTR gena u zahvaćene stanice.
- Istraživanje strategija personalizirane medicine temeljene na individualnim karakteristikama bolesnika i genetskim markerima.
3. Poboljšanje upravljanja i skrbi:
- Proučavanje učinkovitosti različitih režima liječenja CF-a, uključujući tehnike čišćenja dišnih putova, antibiotike i nutritivnu podršku.
- Istraživanje načina prevencije i liječenja komplikacija CF-a, poput dijabetesa, bolesti jetre i osteoporoze.
- Razvijanje strategija za poboljšanje rane dijagnoze i probira za CF.
4. Prehrana i probavno zdravlje:
- Ispitivanje uloge prehrane i prehrambenih intervencija u CF-u, uključujući učinke određenih hranjivih tvari i dodataka prehrani na napredovanje bolesti.
- Istraživanje odnosa između CF-a i gastrointestinalnih komplikacija, kao što su insuficijencija gušterače i malapsorpcija.
5. Funkcija pluća i njega dišnog sustava:
- Proučavanje utjecaja CF-a na funkciju pluća i zdravlje dišnog sustava, uključujući učinke vježbanja, čimbenike okoliša i zagađenje zraka.
- Razvijanje novih pristupa za poboljšanje pročišćavanja dišnih putova i smanjenje oštećenja pluća.
- Istraživanje novih strategija za zbrinjavanje respiratornih infekcija i egzacerbacija.
6. Psihosocijalne studije i studije kvalitete života:
- Istraživanje psiholoških i društvenih aspekata života s CF-om, uključujući mentalno zdravlje, strategije suočavanja i utjecaj na pacijente i njihove obitelji.
- Proučavanje čimbenika koji pridonose kvaliteti života osoba s CF-om.
7. Pretklinička istraživanja i životinjski modeli:
- Korištenje životinjskih modela i laboratorijskih studija za istraživanje mehanizama CF bolesti i potencijalnih terapija.
- Razvoj novih istraživačkih alata i tehnologija za ubrzavanje napretka u istraživanju CF-a.
8. Klinička ispitivanja i sudjelovanje pacijenata:
- Provođenje kliničkih ispitivanja za procjenu sigurnosti i učinkovitosti novih tretmana i terapija CF-a.
- Uključivanje pacijenata i njihovih obitelji u istraživačke studije i donošenje odluka kako bi se osiguralo da su prioriteti istraživanja u skladu s potrebama i brigama zajednice CF.
Sveukupno, istraživački napori u području cistične fibroze imaju za cilj bolje razumijevanje bolesti, razvoj i testiranje novih terapija, poboljšanje skrbi za pacijente i kvalitetu života te konačno pronalaženje lijeka za ovo iscrpljujuće stanje.
