Što je opis djelovanja genske terapije?

Genska terapija je eksperimentalni tretman koji uključuje promjenu ili uvođenje DNK u stanice osobe radi liječenja bolesti. Za razliku od lijekova koji ciljaju na određeni put bolesti, genska terapija ima za cilj riješiti glavni uzrok poremećaja uvođenjem genetskog materijala koji može modificirati ili zamijeniti neispravan gen. Krajnji cilj genske terapije je obnoviti staničnu funkciju i potencijalno izliječiti genetske bolesti. Ovdje je opći opis kako genska terapija djeluje:

1. Odabir vektora :

- Vektor, koji djeluje kao nosač ili sustav za isporuku, odabire se za prijenos terapeutskog gena u ciljne stanice. Vektori mogu biti virusi (kao što su adeno-pridruženi virusi), plazmidi, liposomi ili nanočestice.

2. Dostava gena :

- Vektor koji nosi terapeutski gen unosi se u ciljne stanice pacijenta. Ovisno o bolesti i tipu ciljne stanice, isporuka se može dogoditi injekcijama, inhalacijama, ex vivo tretmanom ili drugim metodama.

3. Transdukcija ili integracija :

- Jednom kada uđe u ciljne stanice, vektor ili transducira ili integrira terapeutski gen u DNK stanice domaćina. Transdukcija rezultira prolaznom ekspresijom terapeutskog gena, dok integracija dovodi do dugotrajne ili trajne ekspresije gena.

4. Proizvodnja proteina :

- Terapeutski gen isporučen ciljnoj stanici proizvodi željeni proteinski produkt koji je prethodno bio manjkav ili neispravan. Ovaj obnovljeni ili novouvedeni protein može ispraviti genetski defekt, modulirati imunološki odgovor ili inhibirati puteve koji uzrokuju bolest.

5. Terapeutski učinak :

- Kao rezultat funkcionalne proizvodnje proteina, stanice počinju normalno funkcionirati ili pokazivati ​​modificirano ponašanje. To može ublažiti simptome bolesti, usporiti napredovanje bolesti ili potencijalno dovesti do izlječenja rješavanjem temeljnog genetskog uzroka.

Genska terapija ima veliki potencijal u liječenju bolesti koje imaju ograničene konvencionalne mogućnosti liječenja, posebice genetskih poremećaja, ozbiljnih imunoloških nedostataka, nasljednih bolesti mrežnice, određenih vrsta raka i nekih neurodegenerativnih stanja. Međutim, pristupi genskoj terapiji još uvijek su pod opsežnim istraživanjem i kliničkim ispitivanjima kako bi se osigurala njihova sigurnost, učinkovitost i dugoročni učinci prije široke kliničke primjene.