Što se podrazumijeva pod pojmom genska terapija?

Genska terapija uključuje promjenu funkcije gena ili uvođenje stranog genetskog materijala u stanice radi liječenja ili sprječavanja genetskih poremećaja ili drugih bolesti. Cilj mu je ispraviti ili zamijeniti defektne gene, popraviti neispravne proteine ​​ili dodati nove funkcije stanicama, čime se obnavlja ili poboljšava njihova funkcija. Pristupi genskoj terapiji variraju i mogu uključivati ​​zamjenu mutiranih gena, uvođenje funkcionalnih kopija gena, suzbijanje ekspresije štetnih gena ili modificiranje regulacijskih elemenata gena. Njegov se potencijal proteže izvan genetskih poremećaja na liječenje bolesti poput raka, zaraznih bolesti i neurodegenerativnih poremećaja ciljanjem na temeljne genetske uzroke. Etička i sigurnosna pitanja, zajedno s tekućim istraživanjem i napretkom, ključna su u području genske terapije.