Orphan Bolesti iFDA

bolest siroče jebolest koja pogađa samo mali broj ljudi . Kada sebolest ne utječe na veliki broj ljudi , ima manje sredstva pronaći tretmane za taj uvjet . Godine 1983 , Kongres donio Zakon o Orphan droga za rješavanje ovog problema . Lijekovi koji se tretira bolesti siroče se zove droga siroče . FDA je odgovorna za provedbu Zakona o Orphan droga i Ured Orphan Razvoj proizvoda obrađuje programa potpore . Što jeOrphan bolest ?

Prema " Orphan proizvoda , "bolest siroče jerijetka bolest ili stanje koje utječe na manje od 200.000 ljudi u Sjedinjenim Državama . To uključuje stanja kao što su Lou Gehrig -ova bolest , Tourette-ov i akromegalije , poznatiji kao gigantizma . Većina , ali ne svi , siroče su bolesti uzrokovane genetski abnormalnosti ili smetnje . Zbog rijetkosti ovih bolesti , što je često vrlo teško za pacijente primiti točnu dijagnozu .
ZakonOrphan droga

ZakonOrphan droga donesen je u 1983 . Ovaj čin je dao financijske poticaje za tvrtke za istraživanje , razvoj i droge na tržištu siroče za rijetke bolesti . Prema " Zakonu The Orphan droga : Provedba i utjecaja ", farmaceutske tvrtke u razvoju lijekova siroče su podobni za primanje dati novac za klinička ispitivanja , kao i do pedeset posto troškova kliničkim ispitivanjima na ljudima . Tvrtka će također imati ekskluzivna marketinška prava za sedam godina. Srpski

Učinkovitost Zakona o Orphan droga

Od provedbi Zakona o Orphan droga, broj lijekovi siročadi odobreni od strane FDA je znatno povećana . Prema " Orphan proizvoda : Nada za osobe s rijetkim bolestima ", u deset godina prije provedbe Zakona o Orphan droga , samo 10 novi lijekovi su odobreni od strane FDA . Od 1983 , više od 250 novih lijekova siroče odobreni su i nalaze se na tržištu za bolesnika s rijetkim bolestima .
Grant Program

FDA Ured Orphan Razvoj proizvoda ( OOPD ) je odgovoran za pregled svih dodjelu bespovratnih sredstava u okviru Zakona o Orphan droga . Prema " FDA Ureda Orphan proizvoda , " oko 14,2 milijuna dolara u grant novca na raspolaganju . OOPD također prikuplja informacije o lijekovima siročadi i novih lijekova još uvijek u fazi testiranja i distribuira da pacijentima da im pomogne planirati njihovo postupanje te ih informirati o novim kliničkim studijama .

Downside Zakona o Orphan droga

downside Zakona o Orphan droga je u tome što je stvorio monopol za određene farmaceutske tvrtke . Budući daZakon daje tvrtka ekskluzivna marketinška prava za sedam godina, nema konkurencije regulirati cijene od droge . Na primjer , prema " Zakonu The Orphan droga : Provedba i utjecaja ", jedan je siroče droge , Alglucerase , može koštati do 300.000 dolara godišnje . Iako je u mnogim slučajevimacijena je slična lijekova ne siročad , s obzirom na faktor ekskluzivnosti , pacijenti nemaju mogućnost kupnje generičku verziju lijeka .