Koje se bolesti mogu liječiti genskom terapijom?
1. Genetski poremećaji :Genska terapija može ciljati na genetske mutacije ili nedostatke odgovorne za određene nasljedne poremećaje. Primjeri uključuju:
- Cistična fibroza:poremećaj pluća uzrokovan neispravnim genom koji utječe na proizvodnju sluzi. Cilj genske terapije je isporučiti funkcionalnu kopiju CFTR gena kako bi se ispravio nedostatak.
- Anemija srpastih stanica:nasljedni poremećaj krvi gdje abnormalni hemoglobin uzrokuje pojavu crvenih krvnih stanica u obliku srpa. Pristupi genske terapije usmjereni su na modificiranje ili zamjenu defektnog gena.
- Hemofilija:poremećaj krvarenja uzrokovan nedostatkom faktora zgrušavanja krvi. Genska terapija ima za cilj uvesti funkcionalne gene koji kodiraju faktore zgrušavanja koji nedostaju.
2. Rakovi :Genska terapija može ciljati stanice raka modificiranjem gena uključenih u njihov rast, proliferaciju i preživljavanje. Neke potencijalne primjene uključuju:
- CAR T-stanična terapija:Ovaj pristup uključuje genetski inženjering pacijentovih vlastitih imunoloških stanica (T stanica) za ekspresiju receptora koji specifično prepoznaju i napadaju stanice raka.
- Onkolitička virusna terapija:Genetski modificirani virusi mogu selektivno zaraziti i uništiti stanice raka dok zdrave stanice ostavljaju neozlijeđenima.
3. Zarazne bolesti :Genska terapija može se istražiti za liječenje kroničnih infekcija ciljanjem na uzročnike patogena ili jačanjem imunološkog odgovora. Primjeri uključuju:
- HIV/AIDS:Neke strategije genske terapije imaju za cilj modificirati imunološke stanice kako bi bile otporne na HIV infekciju.
- Virus hepatitisa B (HBV):pristupi genskoj terapiji usmjereni su na uvođenje gena koji inhibiraju replikaciju virusa ili pojačavaju imunološki odgovor protiv HBV-a.
4. Neurološki poremećaji :Genska terapija se istražuje za liječenje neurodegenerativnih bolesti i poremećaja koji utječu na živčani sustav, kao što su:
- Parkinsonova bolest:Cilj genske terapije je isporuka gena koji reguliraju proizvodnju dopamina ili štite neurone od degeneracije.
- Alzheimerova bolest:Pristupi su usmjereni na ciljanje gena uključenih u stvaranje i nakupljanje amiloidnih naslaga u mozgu.
- Retinalne distrofije:Genska terapija može uvesti funkcionalne gene za ispravljanje genetskih defekata u stanicama mrežnice, potencijalno vraćajući vid.
5. Lizosomske bolesti nakupljanja :To je skupina poremećaja uzrokovanih nedostatkom enzima koji razgrađuju određene molekule. Genska terapija ima za cilj isporuku gena koji kodiraju enzime koji nedostaju kako bi se ispravio metabolički defekt.
Važno je napomenuti da je genska terapija još uvijek u ranoj fazi razvoja, a učinkovitost i sigurnost različitih pristupa još uvijek se ocjenjuju kroz klinička ispitivanja. Potrebna su daljnja istraživanja i napredak prije nego što genska terapija postane široko dostupna za liječenje širokog spektra bolesti.
