Koji su tretmani za adrenoleukodistrofiju?
_Transplantacija hematopoetskih matičnih stanica (HSCT):_
HSCT je najučinkovitiji tretman za ALD. Uključuje transplantaciju zdravih matičnih stanica, obično od podudarnog donora, u tijelo pacijenta. Matične stanice donora pomažu zamijeniti defektne stanice koje ne mogu razgraditi masne kiseline. HSCT se obično preporučuje pacijentima s ALD-om u ranom stadiju, osobito onima s cerebralnim oblikom u djetinjstvu.
_Lorenzovo ulje:_
Lorenzovo ulje je mješavina dviju masnih kiselina, oleinske kiseline i eruka kiseline. Koristi se za liječenje ALD-a smanjenjem razina masnih kiselina vrlo dugog lanca (VLCFA) koje se nakupljaju u tijelu i uzrokuju štetu. Lorenzovo ulje može usporiti napredovanje bolesti u nekim slučajevima, osobito ako se počne rano.
_Potporna njega:_
ALD može utjecati na više sustava u tijelu, stoga su mjere potpore neophodne za upravljanje simptomima i poboljšanje kvalitete života. To može uključivati terapije kao što su:
- Fizikalna terapija i radna terapija za održavanje tjelesnog funkcioniranja i vještina.
- Govorna terapija za rješavanje govornih poteškoća.
- Prehrambena potpora kako bi se osigurao odgovarajući unos esencijalnih nutrijenata.
- Lijekovi za liječenje napadaja i drugih neuroloških komplikacija.
- Psihološka podrška pacijentima i njihovim obiteljima u suočavanju s emocionalnim izazovima života s ALD-om.
_Genska terapija:_
Genska terapija nova je opcija liječenja ALD-a. Uključuje uvođenje funkcionalne kopije neispravnog ALD gena u pacijentove stanice kako bi se ispravio genetski defekt i uspostavila normalna funkcija. Genska terapija je još uvijek u ranoj fazi razvoja, ali obećava buduće liječenje ALD-a.
Važno je napomenuti da se dostupnost određenih tretmana može razlikovati ovisno o regiji i zdravstvenom sustavu. Posavjetujte se sa zdravstvenim radnikom koji je specijaliziran za liječenje ALD-a kako biste odredili najprikladniji plan liječenja na temelju stanja i okolnosti pojedinca.
