Što treba znati o novoodobrenom lijeku
Nedavno odobreni lijek je Aducanumab, koji je dobio odobrenje američke Agencije za hranu i lijekove (FDA) za liječenje Alzheimerove bolesti. Evo nekoliko važnih aspekata o Aducanumabu:
Indikacija:Aducanumab je indiciran za liječenje blagog kognitivnog oštećenja (MCI) zbog Alzheimerove bolesti i blage Alzheimerove demencije.
Mehanizam djelovanja:Aducanumab je monoklonsko protutijelo koje cilja na agregirane oblike amiloid-beta, posebno na amiloid-beta plakove koji se nakupljaju u mozgu kod Alzheimerove bolesti. Vezanjem na te nakupine Aducanumab ima za cilj smanjiti razine amiloida-beta i potencijalno usporiti napredovanje bolesti.
Klinička ispitivanja:Odobrenje Aducanumaba temeljilo se na rezultatima dva klinička ispitivanja faze 3 pod nazivom ENGAGE i EMERGE. ENGAGE nije ispunio primarnu krajnju točku, dok je EMERGE pokazao statistički značajno smanjenje kliničkog pada kod pacijenata koji su primali Aducanumab u usporedbi s placebom.
Doziranje i način primjene:Aducanumab se primjenjuje kao intravenska infuzija. Preporučena početna doza je 10 mg po kilogramu, koja se daje svaka četiri tjedna. Doza se može povećati na 20 mg po kilogramu nakon određenog razdoblja ako je početni odgovor povoljan i nema značajnih nuspojava.
Uobičajene nuspojave:Uobičajene nuspojave povezane s Aducanumabom u kliničkim ispitivanjima uključivale su:
-Edem mozga (otok mozga) ili mikro-krvarenja
-Glavobolja
-Vrtoglavica
-Umor
-Zbunjenost
-Mučnina
-Povraćanje
- Kožne reakcije na mjestu ubrizgavanja
Kontroverze:Odobrenje Aducanumaba bilo je kontroverzno zbog pomiješanih znanstvenih mišljenja i zabrinutosti o potencijalnim štetnostima i nedostatku značajne kliničke koristi pokazane u kliničkim ispitivanjima. Neki su stručnjaci izrazili zabrinutost oko valjanosti i tumačenja podataka kliničkih ispitivanja.
Istraživanja u tijeku:Dugoročne studije potrebne su za daljnju procjenu sigurnosti i učinkovitosti Aducanumaba i njegovog utjecaja na napredovanje Alzheimerove bolesti.
Važnost:Aducanumab predstavlja značajnu prekretnicu kao prva terapija za modificiranje bolesti koja specifično cilja amiloid-beta u Alzheimerovoj bolesti i koja je dobila odobrenje FDA. To je prvi novi tretman za Alzheimerovu bolest koji je odobrila FDA u gotovo 20 godina. Međutim, njegove kliničke koristi i povezane rizike potrebno je pažljivo razmotriti, a potrebno je pažljivo praćenje bolesnika koji se liječe.
Unatoč odobrenju Aducanumaba, širi razgovor o liječenju Alzheimerove bolesti i dalje je izazovan, s raspravom i istraživanjem u tijeku kako bi se pronašle učinkovite terapije i poboljšali ishodi za pojedince koji žive s ovom iscrpljujućom bolešću.
