Postoje li lijekovi za hemofiliju?

Postoji nekoliko vrsta lijekova koji se koriste za liječenje hemofilije, uključujući:

1. Faktorska nadomjesna terapija: Ovo je primarni tretman za hemofiliju i uključuje nadoknadu manjkavog faktora zgrušavanja u krvotok. Koncentrati faktora, koji su dobiveni iz ljudske plazme ili proizvedeni tehnologijom rekombinantne DNA, daju se intravenozno kako bi se povećala razina faktora zgrušavanja koji nedostaje i zaustavilo krvarenje.

2. Dezmopresin (DDAVP): Ovaj lijek se koristi kod osoba s blagom hemofilijom A ili von Willebrandovom bolešću. Dezmopresin potiče otpuštanje von Willebrandovog faktora i faktora zgrušavanja VIII iz skladišnih mjesta u tijelu, privremeno povećavajući njihovu razinu u krvi i potičući stvaranje ugrušaka.

3. Koncentrati aktiviranog protrombinskog kompleksa (aPCC): To su koncentrati faktora zgrušavanja koji sadrže nekoliko faktora zgrušavanja, uključujući faktore II, VII, IX i X. Koriste se u određenim situacijama kada nadomjesna terapija faktorima nije učinkovita ili je kontraindicirana, kao što je kod osoba s inhibitorima (antitijela koja sprječavaju faktore zgrušavanja od ispravnog rada).

4. Rekombinantni faktor VIIa (rFVIIa): Ovo je genetski modificirani oblik faktora zgrušavanja VII koji se može koristiti kod osoba s hemofilijom A ili B koje su razvile inhibitore. Zaobilazi normalnu kaskadu zgrušavanja i izravno aktivira faktor X za poticanje stvaranja ugrušaka.

5. Emicizumab (Hemlibra): Ovo je lijek s monoklonskim protutijelima koji se koristi za sprječavanje epizoda krvarenja kod osoba s hemofilijom A. Djeluje oponašajući funkciju faktora zgrušavanja VIII, potičući stvaranje ugrušaka i smanjujući rizik od krvarenja.

6. Fitusiran (Hemgenix): Fitusiran je lijek za interferenciju RNA (RNAi) koji se koristi za hemofiliju A. Djeluje tako da cilja i utišava proizvodnju antitrombina, prirodnog antikoagulantnog proteina u tijelu, čime se povećava aktivnost faktora zgrušavanja.

Važno je napomenuti da određeni lijekovi koji se koriste i plan liječenja mogu varirati ovisno o stanju pojedinca, težini hemofilije i odgovoru na terapiju. Konzultacije s pružateljem zdravstvenih usluga neophodne su kako bi se odredile najprikladnije mogućnosti liječenja i pratila njihova učinkovitost.