Što jeOrphan bolest

?Bolest siroče jerijetka bolest koja utječe na vrlo mali broj pacijenata i stoga ne privlači pažnju ili naredbu mnogo na putu istraživanja . Liječenje može biti teško dobiti za one koji pate od bolesti siroče . Budući da je istraživanje bolesti bila zanemarena , informacije mogu biti rijetki , kao dobro . Bolest može biti napušten , ili " siroče ", jer ima malo novca da se u potrazi za lijek . Kriteriji

Najveće kriteriji za označavanje bolestbolest siroče uključuje broj prijavljenih slučajeva . Ako ima manje od 200.000 slučajeva određene bolesti u SAD-u ,dobit potencijal za farmaceutske tvrtke smatra preniska , avisoki troškovi istraživanja ne smatra isplativo . To će uzrokovatibolest pasti u siroče kategoriji . Nisu sve bolesti siroče su nepoznate javnosti . Bolest može biti dobro poznati , ali ipak ostao bez roditelja , jer to više ne događa često izvan trećeg svijeta . Neki primjeri za to su malarija , tifus , tuberkuloza , i kolera .
Opseg

broj ljudi koji pate od bolesti siročad u odriješen Državama cudi . Između 20 i 30 milijuna Amerikanaca bore s uvjetom da je dovoljno rijetko da se smatrabolest siroče . Više od 6.000 bolesti su identificirani kao siročad bolesti . Postoji više od 2.000 udruga pacijenata u postojanju koje nude podršku za pacijente koji traže pomoć i odgovore u vezi s tim rijetkim uvjetima .

Vrste

najveći postotak siroče bolesti su genetske prirode . Ostali uvjeti koji bi mogao biti označen kao siročad bolesti su rijetke bakterijske infekcije ili malo poznate viruse . Određene alergije mogu također biti kategorizirani kao siročad . Primjeri siročad bolesti uključuju Alexander bolest , nedostatak ACTH i obiteljska nesanica .
Liječenje

Liječenje bolesti siroče predstavlja ozbiljan izazov i za liječnika i pacijenta . Liječnik može vidjeti samo jedan slučaj bolesti siroče u roku od godinu dana , ako to . Budući da postoji svibanj biti malo ako neki program za obradu velikih za određene bolesti siroče , terapije i lijekova može biti teško doći . Za neke bolesti , područja medicinske stručnosti koji su potrebni za liječenje može biti vrlo široka . Tu je također vrlo malo poticaja za liječnika specijalizacije ili posvetiti vremena da proučavaju bolesti siročad . Svi ovi čimbenici strogo ograničiti mogućnosti pacijenta .
Podrška

Nacionalna organizacija za rijetke poremećaje radi osigurati sredstva za istraživanje i liječenje za nezbrinutu bolesti . Organizacija također pruža informacije o pacijentima grupe podrške i medicinskih mogućnosti tiču njihovog stanja . Pomoć neosiguranih ili underinsured pojedinaca koji pate od bolesti siroče također osigurava NORD .

Poticaji

Zahvaljujući Sjedinjene Države Orphan droga Zakona iz 1983 , ima su porezni poticaji dostupni za organizacije koje rade na kliničkim ispitivanjima za bolesti siroče . Ovaj zakon također omogućuje farmaceutske tvrtke koje razvijaju lijekove za siročad bolesti na tržište taj lijek isključivo za 7 godina . Više od 300 lijekova siroče i tretmani su razvijeni u posljednjih četvrt stoljeća .